γ-氨基丁酸(GABA)是神经系统中一种重要的抵制性神经递质，γ-氨基丁酸能神经传递的减弱在癫痫、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈病、偏头痛、帕金森病、神经病理性疼痛和抑郁症等神经系统疾病的病因中起着重要作用。

　　GABA能活性的增加可能是通过GABAA受体的直接兴奋、GABA酶分解的抵制或GABA转运蛋白(GATs)的抵制来实现的，这些功能使GABA受体调节剂和GATs在与GABA活性降低相关的脑疾病中成为有吸引力的药物靶点。

　　在过去的十年里，已经有几篇关于GABA调节剂(GABA受体、GABA转运体和GABA能酶抵制剂)发展的报道，因此，本综述的关键是综述开发GABA调制器的各种设计策略和合成方法。

　　此外，还讨论了生物活性衍生物的机理、构效关系和分子模拟输入，综述了近年来GABA受体调节剂的临床翻译和研究进展。